O ensaio clínico de fase III AVTX-803（L-fucose） foi concluído e a aprovação é esperada para 2027.

一,Visão geral(LAD-II / SLC35C1-CDG)

Doença genética rara autossômica recessiva causada pela mutação do gene SLC35C1, levando à deficiência do transportador GDP-de fucose. Manifestações principais: infecções bacterianas recorrentes, atraso grave no desenvolvimento, fenótipo de Bombaim; apenas 30-40 casos confirmados em todo o mundo, mais comuns em famílias consanguíneas no Médio Oriente e Norte de África.

2,Últimos progressos do AVTX{2}}803 (o único novo medicamento em desenvolvimento no âmbito do LAD-II)

1. Estágio clínico e dados (início de 2026)

 O ensaio principal de Fase III (NCT05462587) concluiu o recrutamento (4 pacientes globais) com uma dose oral de 1.400-1.700 mg/kg/dia. a expressão de sLeX aproximou-se dos níveis normais, a frequência de infecção diminuiu, os indicadores de desenvolvimento melhoraram e o fenótipo de Bombaim foi aliviado; Os dados de 1-ano do ensaio de extensão de longo prazo (NCT05754450) mostraram apenas inchaço leve e diarreia, nenhum dano grave ao fígado/rim e a segurança a longo prazo foi controlável.

2. Perspectivas regulatórias e de listagem

Designação de medicamento órfão concedida pela FDA, designação de doença pediátrica rara e designação de via rápida; Fase III concluída, o NDA deverá ser enviado no final de 2026-início de 2027, e a aprovação deverá ser em meados de 2027 (a primeira terapia padrão do mundo para LAD-II).

3. Acessibilidade

Disponível apenas para crianças confirmadas nos EUA através de ensaios clínicos/Acesso Expandido; não há canais de acesso compatíveis na China e em outras regiões, e o AVTX-803 não se inscreveu para ensaios clínicos na China.

3,Outros desenvolvimentos importantes

 1. Critérios diagnósticos atualizados: O padrão ouro é a expressão diminuída/ausente de sLeX (CD15s) em neutrófilos + mutações patogênicas bialélicas em SLC35C1;

2. A terapia genética (Kresladi) foi aprovada para LAD-I, nenhuma terapia genética em desenvolvimento para LAD-II, e AVTX-803 é a única esperança de tratamento.

Especificações básicas e padrões de qualidade do AVTX-803

O componente principal do AVTX-803 éoral de alta-purezaL-Fucose. As especificações a seguir estão divididas em duas partes: padrões de qualidade API (Ingrediente Farmacêutico Ativo) e indicadores-chave de pesquisa clínica, ambos compilados com base em documentos divulgados publicamente pela Avalo Therapeutics e dados de ensaios clínicos.

Nossa alta-purezaL-Fucosesatisfaz todas as especificações de qualidade mencionadas acima, com níveis de endotoxina estritamente controláveis ​​para atender aos padrões de aplicação clínica e de grau farmacêutico.